中国上海，年4月20日–药明巨诺（港交所代码：），一家独立的、专注于开发、生产及商业化细胞免疫治疗产品的创新型生物科技公司，宣布其靶向CD19的自体嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞免疫治疗产品倍诺达?（瑞基奥仑赛注射液）用于治疗儿童及年轻成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/rB-ALL）的临床试验申请已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的默示许可。
B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）是儿童最常见的恶性肿瘤，对化疗药物的耐药通常导致患者复发或疾病进展，而复发后的患者往往生存率极差。挽救性化疗虽然是可选择的治疗方案，但对于侵袭性强的复发难治患者疗效差，较低的缓解率以及较高的再复发率导致挽救性化疗后的患者生存率非常有限。针对r/rB-ALL目前无标准的有效治疗手段，即使进行了异基因造血干细胞移植（allo-HSCT），其长期生存率仍然不乐观，给临床治疗带来巨大挑战，复发或难治性患者的长期生存仍亟待新的治疗方案。
此次获批的研究（JWCAR-）是一项在中国开展的I期开放、单臂、剂量爬坡研究，旨在评价倍诺达?治疗r/rB-ALL儿童及年轻成人受试者的安全性、耐受性、药代动力学（PK），并确定II期推荐剂量（RP2D）。
关于倍诺达?（瑞基奥仑赛注射液）倍诺达?（瑞基奥仑赛注射液）是药明巨诺在巨诺医疗（一家百时美施贵宝的公司）的CAR-T细胞工艺平台的基础上，自主开发的一款靶向CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗产品。作为药明巨诺的首款产品，倍诺达?已于年9月被中国国家药品监督管理局批准用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/rLBCL），成为中国首个获批为1类生物制品的CAR-T产品。倍诺达?是中国目前唯一一款同时获得“重大新药创制”专项、新药上市申请优先审评资格及突破性治疗药物认定等三项殊荣的CAR-T细胞免疫治疗产品。预览时标签不可点收录于合集#个上一篇下一篇