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大剂量甲氨蝶呤为基础的化学疗法是治疗原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）的中流砥柱，但是复发仍然很频繁。大剂量化学疗法（HDC）和自体干细胞移植（ASCT）可能提供一种解决药物抗性的替代疗法并克服血脑屏障。
在这项单中心、2期研究中，新诊断的PCNSL患者接受5-7疗程的化学疗法——利妥昔单抗、甲氨蝶呤（3.5g/m2）、甲基苄肼和长春新碱（R-MPV）。达到完全或部分缓解的患者继续进行HDC（噻替派、环磷酰胺和白消安）巩固疗法，随后进行ASCT，无放射疗法。主要终点是1年的无进展生存期（PFS）（N=32）。中位年龄为57岁，中位卡氏体能状态评分80。
表1试验纳入患者的特征
经R-MPV治疗之后，客观缓解率为97%，26名患者继续进行HC-ASCT治疗。所有患者的中位PFS和总生存期（OS）未达到（中位随访：45个月）。2年的PFS为79%（95%CI，58-90），2年以上未观察到事件发生。2年的OS为81%（95%CI，63-91）。对于接受移植的患者，2年的PFS和OS为81%。3名患者发生治疗相关死亡。前瞻性的神经心理学评估显示移植之后的认知功能相对稳定。
总而言之，这种疗法有卓越的疾病控制和生存，期*性可接受，而且至今为止没有神经*性证据。
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