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在美国，首次使用靶向药物帕拉替尼治疗淋巴细胞白血病的长期安全性和有效性数据。在美国，首次使用靶向药物帕拉替尼治疗淋巴细胞白血病的安全性和有效性数据在美国血液学会第61届年会上隆重举行，12月7日至10日，这次会议聚集了全球血液病学临床和科研科学家，共同探讨血液病领域的新技术、新进展。
由CharlesG.Mullighan教授和RobertFlaumenhaft教授共同主持的美国血液学会年会(BestofASH)的最佳研究报告12月10日上午在美国当地时间举行。根据以往的惯例，BestofASH单元回顾了今年在血液领域的主要研究和前沿进展，汇集了这次ASH大会上最精彩的内容以及血液领域的重大突破。
本研究分为恶性和非恶性血液病两部分，对25项研究进行了综述，其中hyper-CVAD联合帕拉替尼一线治疗成人费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)的长期安全性和有效性数据结果令人惊讶。以往认为Ph+ALL为高风险的预后类型，治疗效果不佳，通常只能通过异基因造血干细胞移植获得长期缓解。自应用Ph+ALL治疗TKI以来，疗效持续下降，预后良好，5年总生存率在35%-50%。但是，仍有ABL激酶突变引起的复发难治性病例，特别是TI突变病例，其预后极差。帕拉替尼(Ponatinib)是第三代BCR-ABL抑制剂，它能有效地阻止ABL1基因的TI突变，这是BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂(TKI)前两代的共同抗药性机制。
CVAD与帕纳替尼联合治疗有较高的缓解率，但其长期疗效尚不清楚。新诊断的Ph+ALL(可接受既往治疗)、年龄≥18岁、ECOG运动状态≤2为入组标准。结果：86例患者平均年龄26岁，ECOG运动能力2。病人接受Hyper-CVAD和大剂量甲氨蝶呤/阿糖胞苷交替治疗，共8个周期。帕拉替尼在第一个周期的头14天和其余14天连续每天给药45mg，在第二个周期减至30mg，在达到完全分子生物学缓解(CMR)后再减至15mg。在前4个周期中，CD20表达≥20%的患者接受了利妥昔单抗治疗，同时接受了12次预防性鞘内化疗，两种药物交替使用。其中68例活动性病变达到%CR。其总体CMR为86%。无早期死亡病人。平均随访43个月(范围为2-92个月)，其中61名患者(71%)仍在缓解中。CR率、EFS率和OS率分别为3年的84%、70%和78%，预计未来5年的CR率将分别为84%、68%和73%。
CVAD是Ph+ALL的一线治疗药物，疗效高：CR%,CMR86%，复发率低。在调整剂量后，帕拉替尼是安全的。在一线治疗中加入blinatumomab等有效的新药是否能减少化疗，同时增加缓解深度，以及不需要HSCT就能治愈Ph+ALL的患者比例，还有待进一步研究。
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