▎药明康德/报道
近日，美国FDA批准tisagenlecleucel（Kymriah）用于治疗患有复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）的成年患者，其中包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、高度B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤（FL）引起的DLBCL，这些患者经历过2种或更多的系统治疗。
Kymriah是一种CD19嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）免疫疗法，由宾夕法尼亚大学(UniversityofPennsylvania)的研究者和诺华(Novartis)公司联合开发，诺华进行商业化和推广。在年8月，Kymriah成为美国首个被FDA批准的细胞疗法，用于治疗25岁以下、患有B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）的难治性或二次以上的复发患者。
近日FDA的批准是基于一项名为“JULIET”的2期临床研究，JULIET是一项开放标签、多中心的单臂试验，一共包括10个国家的27个研究中心，招募了名复发或难治性DLBCL患者，这些患者接受过2种及以上的化疗，包括利妥昔单抗（rituximab）和蒽环类药物（anthracycline），或者在接受自体造血干细胞移植（HSCT）后病情复发。
在招募的患者中，有名患者接受了Kymriah输注。68名可评价疗效的患者中位年龄为56岁（范围22-74岁），其中71％的患者为男性。78%的患者患有DLBCL，22％的患者则患有FL转化的DLBCL（17％属于高度）。有44％的患者先前接受过自体HSCT。患者之前接受治疗的平均次数是3（范围1-6）。44％的患者在最后一次治疗后复发，56％的患者患有难治性疾病。90％的患者接受过淋巴消耗化疗，其中66％使用氟达拉滨（fludarabine），24％使用苯达莫司汀（bendamustine）。从时间来看，从白细胞去除术（leukapheresis）及冷冻保存至Kymriah输注的中位时间为天（范围47-）。可评估患者群体接受的中位剂量为3.5×个（范围1.0-5.2×个）CAR阳性存活T细胞。
▲本款CAR-T疗法的治疗流程（图片来源：诺华