行业资讯国家卫健委发文造血干细胞移植 [复制链接]

“儿童白血病是儿童恶性肿瘤最常见的一类，我国每年新发儿童白血病1.5万人左右。”国家儿童医学中心主任医师、儿童白血病专家委员会临床组组长郑胡镛说。

日前，为落实国家卫生健康委、国家发展改革委、人力资源社会保障部、国家医保局、国家中医药局、国家药监局联合印发的《关于开展儿童白血病救治管理工作的通知》（国卫医发〔〕16号）要求，进一步提高儿童白血病诊疗规范化水平，保障医疗质量与安全，国家卫健委组织制定了儿童急性淋巴细胞白血病诊疗规范（年版）。

在《儿童急性淋巴细胞白血病诊疗规范（年版）》中，是这样介绍该疾病的。

急性淋巴细胞白血病（Acutelymphoblasticleukemia，ALL）是急性白血病的一种类型，是儿童最常见的恶性肿瘤。主要起源于B系或T系淋巴祖细胞，白血病细胞在骨髓内异常增生和聚集并抑制正常造血，导致贫血、血小板减少和中性粒细胞减少；白血病细胞也可侵犯髓外组织，如脑膜、性腺、胸腺、肝、脾，或淋巴结、骨组织等，引起相应病变。儿童ALL一般专指前体细胞性白血病，成熟类型不仅免疫表型独特，而且常有独特的细胞遗传学特点以及独特的治疗方案和预后。因此本规范不涉及成熟类型的淋巴细胞白血病。近年来ALL疗效有明显提高，5年生存率可以达到80%以上。

关于治疗，在规范中，除了化疗、放疗、分子靶向药物治疗外，也将造血干细胞移植和细胞免疫疗法纳入其中。

造血干细胞移植有多种分类方法。造血干细胞来自于自身或他人，分别成为自体造血干细胞移植和异体（又称异基因）造血干细胞移植。按移植物种类分为外周血造血干细胞移植、骨髓移植和脐带血造血干细胞移植。

自体造血干细胞移植时造血干细胞来源于自身，不需要配型，不会发生移植物排斥和移植物抗宿主病，移植并发症少。

异基因造血干细胞移植时造血干细胞来源于正常供者，但供者来源受限，要经过严密地配型，易发生移植物抗宿主病，移植并发症多，患者需长期使用免疫抑制剂，长期生存者生活质量可能较差。

新生儿的脐带血中含有丰富的、天然纯净的造血干细胞，因此，在孩子出生时即为之储存脐带血造血干细胞，是一种防患于未然的明智之举。

CAR-T，嵌合抗原受体T细胞，是目前较为有效的恶性肿瘤的治疗方式之一。和其它免疫疗法类似，它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞，但是不同的是，这是一种细胞疗法，而不是一种药。

这种疗法需要对细胞进行“提取-修饰-扩增”。即先从人体分离免疫T细胞，然后制备CAR-T细胞，在体外进行培养，大量扩增CAR-T细胞。最后，把扩增好的CAR-T细胞回输到病人体内。

相信随着再生医学，基因工程技术的发展，能够为更多的白血病患儿带去生命的希望。在生命银行储存生命的种子，为日后可能出现的疾病撑起保护伞！

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